Grote NWA-subsidies voor interdisciplinair onderzoek

Blokkades voor gentherapie

Het corrigeren van een genetische fout in bloedstamcellen van de patiënt kan voor een aantal zeldzame genetische ziekten levenslange genezing betekenen. “De wetenschap werkt momenteel aan verschillende veelbelovende gentherapieën, toch komt het merendeel uiteindelijk niet bij de patiënt terecht”, vertelt hoogleraar Moleculaire Stamcelbiologie Frank Staal. Dat ligt aan diverse factoren, zoals maatschappelijke acceptatie, betaalbaarheid en het gebrek aan interesse vanuit de farmaceutische industrie. 

“Dit project heeft als doel om deze behandeling beter en op een bestendige wijze beschikbaar te maken voor patiënten”, zegt Staal. Hiertoe zal het consortium een platforminfrastructuur ontwikkelen die voor veel verschillende ziekten kan worden gebruikt. “Met zo’n infrastructuur besparen we tijd en verwijderen we een aantal blokkades op weg naar de patiënt.” 

Tegelijkertijd pakt CURE4LIFE de blokkades aan met betrekking tot de regulering, vergoeding en publieke acceptatie van deze therapieën in een kenniscentrum voor dialoog met de samenleving. “Hierbij is het van belang om onderzoekers uit andere vakgebieden te betrekken”, meent Staal. Zo is de rechtenfaculteit van de Universiteit Leiden en de Sectie Ethiek & Recht betrokken om de ethische en wettelijke aspecten van gentherapie in kaart te brengen. “Het doel is om een optimale werkwijze te formuleren van hoe de maatschappij het beste kan omgaan met deze therapieën. Bijvoorbeeld met richtlijnen voor beleidsmakers over vergoeden van deze therapieën.”

De vragen die het consortium wil beantwoorden zijn niet alleen relevant voor stamcelgentherapieën, maar nog voor vele andere regeneratieve behandelingen. Het CURE4LIFE consortium staat dan ook in nauwe verbinding met reNEW, een internationaal consortium dat tot doel heeft om op stamcel gebaseerde therapieën naar de patiënt te brengen.

“Binnen CURE4LIFE brengen we de biomedische en sociale wetenschappen samen. We doen dit heel praktisch door onderzoekers uit de sociale hoek een paar dagen mee te laten draaien in het laboratorium, en andersom.” Volgens Staal is deze verbinding cruciaal om te komen tot biomedisch verankerde gentherapieën die geaccepteerd worden in de samenleving. “Het doel is om over vijf jaar voor meer ziektes een gentherapie behandeling in de kliniek te brengen zodat we meer patiënten een levenslange genezing kunnen bieden”, besluit Staal.

Persoonlijke aanpak hersenaandoeningen

Naast dit project maakt het LUMC deel uit van andere consortia die een NWA-subsidie hebben gekregen. Onderzoekers Willeke de Roon, Susanne de Bot en Monique Mulder richten zich op erfelijke hersenziektes die veroorzaakt worden door eenzelfde type DNA-fout, waaronder de ziekte van Huntington. Recent zijn de eerste hoopgevende trials gestart, maar er zijn nog veel openstaande vragen. Wat is het beste moment om met therapie te starten? Is het begin van de ziekte te voorspellen, en willen gendragers dat wel weten? Het consortium wil deze vragen beantwoorden met als doel een persoonsgerichte behandeling.

Huidziekten onder de loep

Het vinden van een effectieve behandeling voor chronische ontstekingsziekten van de huid is te vaak een lange zoektocht. Robert Rissman, Maarten Vermeer en Abdoel El Ghalbzouri zijn samen met de afdelingen Reumatologie, Immunologie en Radiologie vanuit het LUMC betrokken bij het Next Generation Immuno-Dermatology project en zullen zes huidziekten gedetailleerd onderzoeken. Door complexe data-analyse en integratie wordt een patiënt-specifieke vingerafdruk gemaakt die nodig is voor toekomstige persoonsgerichte en kosteneffectieve gezondheidszorg.

De afdelingen Biomedical Data Sciences en Reumatologie zijn betrokken bij het LS-NeoCarE consortium. Dit consortium wil het leven van artrosepatiënten verbeteren door de ontwikkeling van regeneratieve kraakbeenimplantaten. Deze levende implantaten zijn gebaseerd op revolutionaire stamcel-, bioreactor- en 3D-printtechnologie. Het LUMC is ook betrokken bij het NANOSPRESSO-NL consortium dat lokale bereiding van gepersonaliseerde nanomedicijnen gebaseerd op DNA en RNA gaat onderzoeken en The LoaD project dat antwoord zoekt op de vraag: wat is ‘gezonde belasting’ voor mensen met artrose. 

CURE4LIFE  bestaat uit verschillende patiëntenverenigingen en het LUMC, Erasmus MC, Universiteit Utrecht, Avans Hogeschool, UMCU, Vrije Universiteit Amsterdam, Radboud Universiteit Nijmegen. Ook ontvangt het consortium steun vanuit Batavia Biosciences, ISHEO, Miltenyi en Zorginstituut Nederland. De toekenning van NWO valt binnen het programma van de Nationale Wetenschapsagenda Onderzoek op Routes door Consortia (NWA-ORC).