"Kinderen naast genezen ook echt beter laten worden”

Dr. Anne Pagter is kinderarts-hematoloog bij het Willem Alexander Kinderziekenhuis (WAKZ) en onderzoekt de late effecten na hoogcomplexe behandeling bij kinderen. “Door belangrijke ontdekkingen en innovaties in de aanpak bij zeldzame ziekten, kunnen we steeds meer kinderen genezen. Uit de praktijk weten we echter dat de lichamelijke, psychosociale en maatschappelijke impact na een hoogcomplexe behandeling, zoals een hartoperatie of stamceltransplantatie, groot is. Helaas hebben veel kinderen en hun families na een behandeling nog steeds problemen. Denk aan trauma, angsten, rouw, uitval op school, sport en werk en moeizame participatie in de maatschappij. De kinderen zijn genezen, maar niet direct beter.”  

Internationaal pionierswerk 

Een voorbeeld van een innovatieve aanpak is een nieuwe vorm van gentherapie voor patiënten met een zeldzame aangeboren afweerstoornis. Prof. dr. Frank Staal en dr. Arjan Lankester van het WAKZ zijn één van de pioniers. Lankester: “Voor deze behandeling ontvangen wij patiëntcellen vanuit het expertisecentrum waar het pasgeboren patiëntje ligt. Vanuit deze patiëntcellen maken wij het gentherapieproduct, waarna dit wordt ingevroren en teruggestuurd naar het betreffende expertisecentrum. De patiënten hoeven hiervoor niet naar het LUMC: de cellen maken de reis heen en terug, niet de patiënt.” Deze therapie is in het LUMC ontwikkeld en wordt nu in een multinationale setting verder bestudeerd.

Krachten bundelen    

“Door te luisteren naar wat deze kinderen en families nodig hebben en hun behoeften centraal te zetten, kunnen we de juiste onderzoeken doen en goede hulp geven. Daarbij maakt het niet uit wat de oorspronkelijke ziekte is”, schetst Lankester. “Een generieke aanpak is dus mogelijk. Het is interessant om na te denken over hoe we krachten kunnen bundelen. Niet vanuit ieder ziektebeeld voor zich, maar juist in gezamenlijkheid. Daar is samenwerking voor nodig, vanuit een medisch en technisch oogpunt, en ook vanuit sociaal oogpunt.”   

Echt beter worden  

Daarom startte het LUMC een project met als doel: kinderen en hun naasten naast genezen ook echt beter laten worden. Dit door de stem van de kinderen mee te nemen tijdens en na een hoogcomplexe behandeling. En daarin ook te kijken naar de benodigde zorg op de langere termijn. Dat vraagt een samenwerking tussen onder meer expertise in hoogcomplexe zorg, sociale wetenschap en juridische deskundigheid in kinderrechten. De Universiteit Leiden is met alle faculteiten met verschillende kindgerelateerde expertises uniek in Nederland. Zij vormt daarmee de ideale initiator en uitvoerder van dit onderzoek.   

Van overleven naar meedoen in het leven 

De Pagter en Lankester hielden een pleidooi voor dit project tijdens de Nationale Conferentie Zeldzame Aandoeningen van de Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra (NFU) afgelopen 4 april. Lankester: “Het is voor de individuele patiënt belangrijk, maar we moeten ook aandacht geven aan hoe we deze zorg in Nederland kunnen organiseren.” De Pagter: “De bedoeling is om na deze dag concrete adviezen te geven aan de overheid voor passende zorg voor zeldzame ziekten. Daarnaast doen we de oproep om de krachten te bundelen daar waar dat kan. We zijn gewend om te praten in overlevingsperspectief als we naar effecten van behandeling kijken. Dit moeten we vervangen in ‘meedoen in het leven’. Dán is de behandeling echt geslaagd.” 

Om het onderzoek naar het welzijn van kinderen na behandeling financieel te ondersteunen, is een Leids Universitair Kinderfonds opgericht. Wilt u meer weten of een bijdrage leveren? Hier vindt u meer informatie.

Op de foto onder, links: Anne de Pagter, rechts: Arjan Lankester